Onkologie, Hämatologie - Daten und Informationen
SitemapSitemap  


Gleichzeitige Behandlung von aplastischer Anämie (AA) mit Immunsuppression und paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) mit Eculizumab: Erfahrung aus Groß-Britannien

Titel des Originals:

Concurrent Treatment of Aplastic Anaemia (AA) with Immunosuppressive Therapy and Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) with Eculizumab: A UK Experience

Abstract-Nr.:

2683

Jahr:

2016

Original im Internet:

Blood (ASH Annual Meeting Abstracts) 2016 128: Abstract 2683

Autor/en:

Morag Griffin, 1*, Austin Kulasekararaj, MD2*, Shreyans Gandhi, MD, DNB, MRCP, FRCPath3*, Peter Hillmen4, Talha Munir5*, Stephen John Richards, PhD6, Louise Arnold, BSc, MA7*, Kathryn Riley8*, Katherine Pelton7*, Nana Benson-Quarm, B.Sc, Dip (Nursing)9*, Isabel Duggins10*, Judith C. W. Marsh, MD, FRCP, FRCPath2 and Anita Hill11*

Institution/en:

1St James' Institute of Oncology, Leeds Teaching Hospitals, Leeds, United Kingdom; 2Haematological Medicine, King's College Hospital, London, United Kingdom; 3Department of Hematological Medicine, Kings College Hospital NHS Foundation Trust, London, United Kingdom; 4Department of Hematology/Oncology, St. James's University Hospital, Leeds, United Kingdom; 5St. James's Institute of Oncology, Leeds, United Kingdom; 6St james Hospital, Leeds, United Kingdom; 7St James hospital, Leeds, United Kingdom; 8St James Hospital, Leeds, LS97TF, GBR; 9Department of Haematological Medicine, Kings College Hospital NHS Foundation Trust, London, United Kingdom; 10Kings college hospital, London, United Kingdom; 11St James' Institute of Oncology; Leeds Teaching Hospitals, Leeds, United Kingdom

Zusammenfassung des Berichts

Insgesamt 26 Patienten aus Groß-Britannien wurden bei gleichzeitiger PNH und AA mit Eculizumab und immunsuppressiver Therapie behandelt. Das Ansprechen war vergleichbar mit dem einer historischen Kontrollgruppe ohne Eculizumab-Behandlung.

Bericht über die Inhalte der Studie

Begründung, Rationale

Bei Patienten mit AA ist zu einem signifikanten Anteil ein PNH-Klon nachweisbar. Bei manchen dieser Patienten ist auch eine Behandlung mit Eculizumab erforderlich. Insbesondere unter der Annahme, dass die Wirkung von Anti-Thymozytenglobulin über die Complement-Aktivität gesteuert sein könnte, stellt sich die Frage, ob eine gleichzeitige Anwendung von Immunsuppression und Eculizumab negative Auswirkungen auf die Effektivität der immunsuppressiven Therapie haben könnte. Da es bislang keine Daten abgesehen von einzelnen Fallberichten gibt, wurden die Daten der in GB behandelten 26 Patienten mit gleichzeitiger Immunsuppression und Eculizumab zusammengestellt.

Fragestellung der Studie

Die Selektion von Patienten für diese Auswertung erfolgte nach den Kriterien, dass entweder eine behandlungsbedürftige AA bei bereits eingeleiteter Therapie mit Eculizumab vorliegt oder die Behandlung mit Eculizumab innerhalb eines Jahres nach Beginn der immunsuppressiven Therapie erforderlich geworden ist.

Art der Studie

Retrospektive Studie aus der UK PNH National Service Database.

Behandlung, Protokolle, Durchführung bzw. Methode

Von den in dieser Studie gesammelten 26 Patientendaten erhielten 8 Patienten ATG und Cyclosporin (CsA), 14 CsA allein, ein Patient erhielt Androgene, insgesamt 5 Patienten erhielten eine allogene Stammzelltransplantation (SZT).

Ergebnisse, Toxizität

6 der 8 Patienten sprachen auf ATG und CsA an, einer davon mit einer kompletten Remission. Ein Patient unter Androgenen entwickelte eine partielle Remission. Zwei Patienten sprachen nicht an und erreichten eine CR nach allogener Stammzelltransplantation. Von den 14 Patienten mit Cyclosporin-Monotherapie erreichte einer eine CR und 7 eine PR, zwei davon entwickelten unter weiterer Therapie dann eine CR. 6 Patienten zeigten kein Ansprechen, zwei davon erhielten allogene SZT (1 CR, einer verstarb), einer erhielt Eltrombopag, dessen Ansprechen noch abgewartet werden muss. Insgesamt wurden 5 Patienten allogen transplantiert, davon starb einer unter der Prozedur nach Erreichen einer CR, zwei Patienten starben im weiteren Verlauf an einer chronischen GvHD. Zwei Patienten, die eine PR unter Immunsuppression erreicht hatten, starben an einer Infektion, Zwei hatten nicht auf die Therapie angesprochen. Somit wurden insgesamt 6 Patienten registriert, die im Verlauf nach oder unter Therapie verstorben sind.

Schlussfolgerung der Autoren aus der Publikation

Das Therapieansprechen auf Immunsuppression ist unter gleichzeitiger Behandlung mit Eculizumab identisch zu dem einer historischen Kontrollgruppe mit Immunsuppression. Somit ergibt sich keine Kontraindikation aus einer simultanen Behandlung.

Kommentar / Beurteilung

Bei der untersuchten Patientenpopulation ist dieser Beitrag wichtig, da sich oft die Frage zur Effektivität einer Immunsuppression unter gleichzeitiger Therapie mit Eculizumab stellt. Allerdings sind die präsentierten Daten aufgrund der retrospektiven Analyse aber auch der geringen Fallzahl nicht sehr stark, so dass die Empfehlung dieser simultanen Behandlung durch die Autoren ein wenig relativiert werden muss.


Autor des Berichts:

Prof. Dr. med. Jörg Schubert

Institution:

Medizinische Klinik II, Elblandklinikum Riesa, Weinbergstraße 8, 01589 Riesa

Letzte Änderung:

07.01.2017