Onkologie, Hämatologie - Daten und Informationen
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Romiplostim bei thrombozytopenischen MDS-Patienten IPSS low/int-1 im Rahmen einer placebokontrollierten Studie

Titel des Originals:

Treatment with the Thrombopoietin (TPO)-Receptor Agonist Romiplostim in Thrombocytopenic Patients (Pts) with Low or Intermediate-1 (int-1) Risk Myelodysplastic Syndrome (MDS): Follow-up AML and Survival Results of a Randomized, Double-Blind, Placebo (PBO)-Controlled Study

Abstract-Nr.:

421

Jahr:

2012

Original im Internet:

Blood (ASH Annual Meeting Abstracts) 2012 120: Abstract 421

Autor/en:

Hagop M. Kantarjian, MD1*, Ghulam J. Mufti, MD2, Pierre Fenaux, MD, PhD3, Mikkael A. Sekeres, MD, MS4, Jeffrey Szer, MBBS5, Uwe Platzbecker, MD6, Andrea Kuendgen*,7, Gianluca Gaidano, MD, PhD8, Wieslaw Wiktor-Jedrzejczak, MD, PhD*,9, John M. Bennett, MD10, Anne Meibohm, PhD*,11, Allen S. Yang, MD, PhD12 and Aristoteles Giagounidis, MD13

Institution/en:

1 Department of Leukemia, The University of Texas MD Anderson Cancer Center, Houston, TX, USA; 2 Haematological Medicine, King's College London, London, United Kingdom; 3 Hematology Department, Hospital Avicenne APHP University Paris XIII, Bobigny, France; 4 Department of Translational Hematology and Oncology Research, Taussig Cancer Institute, Cleveland Clinic, Cleveland, OH, USA; 5 The Royal Melbourne Hospital, Melbourne, Australia; 6 Medizinische Klinik und Poliklinik I, University Hospital Carl Gustav Carus Dresden, Dresden, Germany; 7 Heinrich-Heine University of Düsseldorf, Duesseldorf, Germany; 8 University of Eastern Piedmont Amedeo Avogadro, Novara, Italy; 9 Medical University of Warsaw, Warsaw, Poland; 10 Hem/Onc/Pathology, University of Rochester, Medical Center, Rochester, NY, USA; 11 Ockham, Cary, NC, USA; 12 Amgen Inc., Thousand Oaks, CA, USA; 13 Department of Hematology, Oncology, and Palliative Care, Marien Hospital, Dusseldorf, Germany

Zusammenfassung des Berichts

Romiplostim senkt die Transfusionsrate für Thrombozyten, die Blutungsrate und führt zu einem Anstieg der Thrombozyten bei etwa 35% der Patienten mit MDS low/int-1. Es kommt aber auch bei einem Teil (15%) der Patienten (insbesondere RAEB) zu einem transienten Anstieg der peripheren Blasten. Mit einer längeren Nachbeobachtungszeit erwies sich die Rate an AML-Übergängen allerdings (Im Gegensatz zum Interim-Bericht ASH 2011, siehe ONKODIN ASH-Report zu Abstr. 117) als gleich.

Bericht über die Inhalte der Studie

Begründung, Rationale

Für thrombozytopenische Patienten mit IPSS low/int-1 gibt es keine zugelassene Substanz, die zu einem Anstieg der Thombozyten führt. Romiplastim hat in Phase-II-Studien eine Wirksamkeit bei knapp 50% der Patienten gezeigt.

Fragestellung der Studie

Verbessert Romiplostim verglichen mit Standardvorgehen die Inzidenz klinisch relevanter Blutungen für thrombozytopenische Patienten mit MDS IPSS low/int-1?

Art der Studie

Randomisierte Phase-II-Studie

Behandlung, Protokolle, Durchführung bzw. Methode

MDS IPSS low/int-1 und Thrombozyten von (1.) ≤20x 109/L oder (2.) ≤50x 109/L mit Blutungsepisoden.

Ergebnisse, Toxizität

  • 250 Patienten (randomisiert 2:1 Romiplostim:Placebo).
  • Thrombozytenansprechen 33% vs. 2%.
  • AML-Raten: Romiplostim 8,9% (15 Patienten); Placebo: 8,5% (7 Patienten); Hazard-Ratio (HR) 1,15 (95% Konfidenzintervall (CI) 0,47-2,85).
  • AML-freie Überlebensraten: Romiplostim 39,5% (66 Patienten), Placebo 38,6% (32 Patienten); HR 1,11 (95% CI 0,72-1,70).

Schlussfolgerung der Autoren aus der Publikation

Bei einem längeren Follow-up sind die Progressionsraten in beidem Armen gleich.

Kommentar / Beurteilung

Damit kann diese Substanz als klinisch sicher eingeschätzt werden bei Niedrigrisiko-MDS. Ob es zu einer Zulassung kommen wird, muss offen bleiben, da die Studie (leider) zu früh gestoppt wurde.


Autor des Berichts:

Prof. Dr. med. Uwe Platzbecker

Institution:

Universitätsklinikum Dresden, Medizinische Klinik und Poliklinik I, Fetscherstr. 74, 01307 Dresden

Letzte Änderung:

02.01.2013