Onkologie, Hämatologie - Daten und Informationen
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Sicherheit und Effizienz von oralem Azacitidin (CC-486) bei myelodysplastischen Syndromen mit Niedrigrisiko

Titel des Originals:

Safety and Efficacy of Oral Azacitidine (CC-486) Administered in Extended Treatment Schedules to Patients with Lower-Risk Myelodysplastic Syndromes

Abstract-Nr.:

424

Jahr:

2012

Original im Internet:

Blood (ASH Annual Meeting Abstracts) 2012 120: Abstract 424

Autor/en:

Guillermo Garcia-Manero, MD1, Steven D. Gore, MD2, Suman Kambhampati, MD3*, Bart L Scott, MD, MS4, Ayalew Tefferi, MD5, Christopher R Cogle, MD6, William Edenfield, MD7*, Joel Hetzer, PhD8*, Keshava Kumar, PhD8* and Barry S. Skikne, MD9

Institution/en:

1 University of Texas, MD Anderson Cancer Center, Houston, TX, USA; 2 The Sidney Kimmel Cancer Center, Johns Hopkins University, Baltimore, MD, USA; 3 Department of Hematology/Oncology, University of Kansas Medical Center, Kansas City, KS, USA; 4 Clinical Research Division, Fred Hutchinson Cancer Research Center, Seattle, WA, USA; 5 Division of Hematology, Department of Internal Medicine, Mayo Clinic, Rochester, MN, USA; 6 Medicine/Hematology & Oncology, University of Florida; 7 Cancer Centers Of The Carolinas, Greenville, SC, USA; 8 Celgene Corporation, Summit, NJ, USA; 9 Celgene Corporation, Overland Park, KS, USA

Zusammenfassung des Berichts

Orales Azacitidin ist gut verträglich und induziert trilineäres Ansprechen bei zytopenen Niedrigrisko-MDS-Patienten.

Bericht über die Inhalte der Studie

Begründung, Rationale

Für Patienten mit IPSS low/int-1 gibt es bis auf Erythropoetine keine veritablen Behandlungsgoptionen. Azacitidin (s.c.) ist auch bei diesen Patienten wirksam, aber nicht zugelassen.

Fragestellung der Studie

Sicherheit und Wirksamkeit von oralem Azacitidin bei Patienten mit MDS mit IPSS low/int-1.

Art der Studie

Multizentrisch, prospektiv, Phase I/II

Behandlung, Protokolle, Durchführung bzw. Methode

MDS mit geringerem Risiko (IPSS low oder int-1), die entweder Erythrozyten-transfusionsbedürftig oder thrombozytopen waren;
p.o. Azacitidin 300 mg pro Tag für 14 oder 21 Tage, alle 28 Tage.

Ergebnisse, Toxizität

  • N=53 Patienten (300 mg pro Tag oral Azacitidin 14 Tage: n=26, 21 Tage: n=27).
  • Bei Patienten, die mindestens 4 Zyklen erhielten, war die Gesamtansprechrate (ORR) 47,4%.
  • Die häufigsten Nebenwirkungen (≥5%): hämatologische Grad 3/4: Anämie (11,5%), Thrombozytopenie (11,5%), und Neutropenie (7,7%) und nicht hämatologische: gastrointestinale Toxizität bei ca. 15%.

Schlussfolgerung der Autoren aus der Publikation

Orales Azacitidin ist wirksam und sicher bei dieser Patientengruppe.

Kommentar / Beurteilung

Aufgrund fehlender Therapieoptionen für diese Patienten (inkl. die mit Thrombozytopenie) ist diese Substanz sehr interessant und scheint bei ca 50% der Patienten wirksam zu sein bei guter Tolerabilität. Ab 2013 startet in Deutschland die Zulassungsstudie der Fa. Celgene (randomisiert, placebokontrolliert) für Patienten mit int-1, Anämie und Thrombozytopenie.


Autor des Berichts:

Prof. Dr. med. Uwe Platzbecker

Institution:

Universitätsklinikum Dresden, Medizinische Klinik und Poliklinik I, Fetscherstr. 74, 01307 Dresden

Letzte Änderung:

02.01.2013


Ergänzende Informationen:

The Efficacy and Safety of Oral Azacitidine Plus Best Supportive Care Versus Placebo and Best Supportive Care in Subjects With Red Blood Cell (RBC) Transfusion-Dependent Anemia and Thrombocytopenia Due to International Prognostic Scoring System (IPSS) Low Risk Myelodysplastic Syndrome (MDS)
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